D’un côté, la possibilité de modifier les gènes avant la naissance, évoquée depuis des années par les uns, crainte par les autres, a en effet été réalisée pour la première fois cette année. De l’autre côté, un traitement impliquant la modification de gènes chez un enfant ou un jeune adulte qui, après plus de 30 ans d’essais, d’erreurs et d’accidents, est devenu une thérapie en bonne et due forme pour un type de maladie, avec l’approbation finale des autorités américaines.
Dans le premier cas, c’est la technologie de manipulation des gènes appelée CRISPR qui, non contente de continuer d’accumuler les premières expériences sur des animaux, a permis à une équipe chinoise d’annoncer en septembre avoir créé des clones d’embryons humains (non viables, c’est-à-dire qui n’auraient pas pu survivre plus de 14 jours), porteurs d’une mutation génétique délétère qu’il serait théoriquement possible de modifier avant la naissance.
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Dans le deuxième cas, l’Agence américaine des aliments et drogues (FDA) a annoncé une semaine avant Noël qu’elle donnait son autorisation à un traitement de la compagnie pharmaceutique Spark Therapeutics pour traiter une forme rare de cécité infantile héréditaire. Le traitement en question, appelé Luxturna, est une thérapie génique — c’est-à-dire l’introduction d’un segment d’ADN « sain » pour remplacer un segment « défectueux ». C’est la troisième thérapie génique approuvée par la FDA, mais c’est surtout, depuis 30 ans qu’on parle de thérapie génique, la toute première qui soit approuvée avec la capacité de cibler un gène précis, responsable d’une maladie.
Point commun aux deux percées : on va continuer d’en parler en 2018. Quoique pas au même rythme. D’un côté, la manipulation de gènes avant la naissance va continuer d’être expérimentée sur des embryons non viables, et le débat éthique sur la légitimité de passer à de « vrais » embryons va se faire de plus en plus entendre, mais la résolution de ce débat pourrait prendre des années.
Du côté de Spark Therapeutics en revanche, on devrait savoir dès janvier 2018 combien la compagnie demande pour lancer sur le marché sa thérapie génique — et combien les investisseurs de risque sont prêts à miser. Les analystes de Wall Street ont d’ores et déjà publié des prévisions : on est bel et bien sorti du laboratoire et des pages des revues scientifiques.
