(ASP) - S'agit-il enfin du succès que les promoteurs de la thérapie génique attendent depuis 15 ans? Après des multitudes d'échecs et de fausses pistes, après avoir entraîné jusqu'à un décès qui a plongé les artisans de ce secteur dans une vive controverse il y a deux ans (voir cet article), une équipe internationale affirme avoir corrigé avec succès un gène défectueux chez une souris.

On appelle ce mal la dépranocytose: les globules rouges des gens qui en sont atteints ne peuvent transporter convenablement l'oxygène dans le sang, avec des conséquences désastreuses, dont une forte anémie. Seul traitement possible: une greffe de moelle osseuse -avec les risques énormes de rejets que cela implique. Pas étonnant, dans ces conditions, que la dépranocytose soit une des cibles privilégiées des chercheurs en thérapie génique -d'autant plus que le gène défectueux a été identifié il y a deux décennies.

Ce que cette équipe internationale dirigée par le Français Philippe Leboulch, de l'INSERM (Paris) et de l'École de médecine de l'Université Harvard, a annoncé plus tôt ce mois-ci dans la revue Science, c'est une nouvelle méthode de thérapie génique: l'introduction dans la moelle épinière d'un "gène thérapeutique": "une fois inséré à l'endroit voulu, le gène en question s'attache aux cellules-souches qui sont à l'origine des globules rouges". Dans les deux modèles de souris -seulement deux- au bout de 10 mois, le nouveau gène se serait activé -exprimé, en langage scientifique- dans 99% des globules rouges, empêchant chaque fois l'expression de la maladie.

La dépranocytose, ou anémie falciforme, est une maladie qui touche quelque 300 000 enfants chaque année. Cette maladie héréditaire se retrouve statistiquement plus souvent -un enfant sur 100- en Afrique subsaharienne, ou chez les enfants de descendance africaine: jusqu'à un afro-américain sur 13 est porteur d'un gène muté, mais il faut que les deux parents en soient porteurs pour qu'un enfant soit atteint.

Ceci dit, avant de parler de réel succès pour la thérapie génique, il y a encore bien du chemin à faire. "Plusieurs obstacles doivent être surmontés avant que la thérapie ne puisse être testée chez les humains", prévient la revue Science dès l'ouverture.