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Enfin un succès pour la thérapie génique?

(ASP) - Après 10 années d'échecs, et après avoir vécu une année 1999 jalonnée par la controverse, la thérapie génique aurait-elle enfin sauvé une vie? C'est en tout cas ce qu'affirment des chercheurs français, tandis que les parents de deux bambins remercient le ciel.

La thérapie génique consiste à combattre un mal héréditaire en combattant le gène coupable. Dans cette optique, deux enfants, à l'époque âgés de 8 et 11 mois, ont reçu du nouveau "matériel génétique" pour combattre une maladie potentiellement mortelle, appelée Scid (déficit immunitaire combiné, ou, en anglais, Severe Combined Immunodeficiency), qui se caractérise par un mauvais fonctionnement du système immunitaire. Résultat de ce mauvais fonctionnement: le patient est vulnérable à une foule d'infections mineures, du rhume jusqu'à la varicelle. Les enfants qui en sont atteints sont obligés de vivre dans des environnements stériles, qui leur valent le surnom "d'enfants-bulles". Ils meurent souvent avant l'âge d'un an.

D'ordinaire, on tente de les traiter par des transplantations de moelle osseuse. Dans le cas de ces deux enfants, les chercheurs de l'Hôpital Necker de Paris ont commencé par prélever chez eux un peu de moelle osseuse pour en extraire quelques cellules-souches : c'est-à-dire des cellules qui ne se sont pas encore spécialisées, qu'on croyait jusqu'à tout récemment n'exister que chez les embryons âgés de quelques heures, mais qu'on a découverts en 1999 dans la moelle osseuse. Les chercheurs ont injecté pendant trois jours un virus contenant le gène "réparateur" à ces cellules-souches, puis ont réinjecté ces cellules à leurs patients. Quinze jours plus tard, l'équipe détectait de nouvelles cellules contenant la version "correcte" du gène. Dix mois plus tard, l'état de santé des jeunes patients est, selon l'article que publie l'équipe dans Science, comparable à celui d'enfants du même âge. Ils ne vivent plus dans des bulles stériles, mais à la maison, avec leurs parents. Un troisième patient, actuellement en traitement, connaîtrait une amélioration de son état de santé, quatre mois après le traitement.

Idéalement, ajoute-t-on dans Science, les patients devraient être suivis de près par un médecin jusqu'à la fin de leurs jours, afin de s'assurer du succès à long terme d'un traitement aussi expérimental. Mais d'ores et déjà, les partisans de la thérapie génique se sont jetés sur cette nouvelle qui leur permet de souffler un peu, après l'avalanche de mauvaises nouvelles en provenance des Etats-Unis depuis l'automne dernier (voir notre manchette).

Ce succès constitue-t-il une exception? En d'autres termes, s'agit-il de la maladie elle-même qui était plus propice à la thérapie génique? Plusieurs croient que oui, mais on ne le saura pas avant des années. Déjà toutefois, les promoteurs -Science ouvre ses pages à l'un d'eux- rappellent que toute nouveauté médicale met du temps à se développer. Ils ne voient donc rien d'anormal aux 10 dernières années d'échecs... mais passent discrètement sur le cas américain, où des chercheurs ont, l'an dernier, carrément retardé la publication de données et tourné les coins un peu rond.

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