Blogue
La thérapie génique : quand le gène devient un médicament
Lors de précédents blogues, la thérapie génique a été évoquée mais sans être réellement expliquée. Vu la complexité et le potentiel de cette technique nous avons cru pertinent d'en faire le sujet spécifique du blogue de cette semaine. Place à la thérapie génique !
La thérapie génique, qui intervient directement au niveau du génome de la cellule, consiste à injecter du matériel génétique dans les cellules endommagées ou fonctionnant anormalement. Elle vise à modifier la programmation génétique de la cellule dans le but de corriger les effets néfastes de gènes défectueux et rétablir sa fonction normale. Mais, dans quel cas la thérapie génique pourrait-elle être utilisée? La majorité des recherches et essais cliniques de thérapie génique vise des pathologies qui sont encore incurables par la médecine traditionnelle. De ce fait, on y retrouve les maladies héréditaires comme la fibrose kystique et l'hémophilie, ainsi que plusieurs cancers et également le sida.
Comment est-ce que le gène est introduit dans les cellules du patient? Un moyen efficace est d'utiliser un virus (qu'on nomme vecteur viral) qui deviendra une sorte de moyen de transport conduisant le gène thérapeutique aux cellules visées. Dans ce type de technique, le ou les gènes causant la virulence sont désactivés ou enlevés et le gène à transmettre est inséré dans l'ADN du virus. Ensuite, le virus se fixe à la cellule et décharge son ADN qui s'intègrera à son génome, ce qui est d'ailleurs le mécanisme d'infection naturel des virus. Une autre technique utilise des vecteurs synthétiques, comme le liposome (une particule composée de lipide) qui est l'équivalent d'une membrane cellulaire. Le liposome qui contient le gène à transmettre, se colle à la paroi cellulaire, puis se fusionne à celle-ci en versant son contenu à l'intérieur de la cellule. Le transfert d'un gène peut aussi se faire par l'injection de l'ADN nu dans les cellules.
Ce transfert de gènes peut être effectué directement dans le corps du patient, mais aussi à l'extérieur du corps. La méthode la plus utilisée est la thérapie génique ex vivo qui consiste à prélever des cellules sur le patient, de les modifier en y insérant le gène avec une des techniques expliquées plus haut, pour ensuite les réintroduire dans l'organisme du patient. La méthode in vivo consiste à injecter le vecteur portant le gène directement dans la circulation sanguine, d'où il devrait atteindre les cellules cibles. La méthode in situ consiste à placer le vecteur directement dans le tissu cible. À titre d'exemple, cette technique pourrait être utilisée dans le cas de cancer, où le vecteur portant le gène d'une toxine est injecté dans la tumeur.
Les bases de la thérapie génique remonte aux années 70, lorsque se développent les technologies de l'ADN recombinées. Les premiers résultats sur des modèles animaux en laboratoire étant concluants, les essais cliniques chez l'humain débutent lors des années 90. Très médiatisée, cette technique entraîne beaucoup d'espoir et d'attente de la part de tous : communauté scientifique, malades, diverses associations et population. Pourtant, les limites de la thérapie génique apparaissent rapidement : le gène est livré dans un nombre insuffisant de cellules, l'expression du gène n'est pas maintenue de façon continue, etc. L'application de cette technique aux humains n'est pas aussi évidente que ce qui était espéré et a connue plusieurs échecs subséquents. Effectivement, en 1999 un jeune américain décédait de complications attribuables à la thérapie génique. De même, à Paris des enfants atteint de grave déficit immunodéficitaire (appelés « enfant-bulle ») étaient traités par thérapie génique, avec un succès…qui fut de courte durée car plusieurs de ces enfants développèrent une leucémie ou un cancer très possiblement lié à la thérapie génique. Tous ces échecs entraînèrent la mise en œuvre de réglementation plus sévère afin de freiner les essais risqués de la thérapie génique. En France et aux États-unis, les expériences visant à corriger le déficit des « enfants-bulle » ainsi que d'autres types d'applications de la thérapie génique sont suspendues. Malgré tout, cette technique suscite toujours l'espoir de guérir des maladies actuellement incurables.
Pensez-vous que la thérapie génique est une technique révolutionnaire et prometteuse qui n'est tout simplement pas encore au point ? Ou percevez-vous plutôt cette technique comme une invention digne de la science fiction ? Est-ce que tous les moyens sont bons pour tenter de guérir des maladies ? Un être humain ayant été modifié génétiquement est-il encore la même personne ? Écrivez-nous pour nous dire ce que vous en pensez. Pour ceux et celles qui désirent avoir plus d'information à ce sujet, nous vous invitons à consulter ce site : http://agora.qc.ca/mot.nsf/Dossiers/Therapie_genique
Au plaisir de vous lire!
Céline Durand
Isabelle Ganache
Marianne Dion-Labrie
Lise Lévesque
Groupe de recherche en bioéthique
Vous devez vous identifier ou créer un compte pour écrire des commentaires
12 commentaires
|
par marc katra
il y a 2 années
|
|
 |
bonjour monsieur nous sommes trois éleves du lycée alphonse de lamartine de tripoli - liban ns avons un tpe sur les medicaments innovants qui peuvent guérir la maladie d'alzheimer seulement on veut queluque details sur la maladie et la therapie cellulaire ..... merci d'avence ...marc moustapha et firass |
|
par audrey
il y a 3 années
|
|
|
|
j'ai un exposé a faire : Bioéthique: les thérapies géniques. Pouvez-vous mettre la bioéthique et ce thème en relation ? merci d'avance ! |
|
par jennifer
il y a 4 années
|
|
|
|
Merci Beaucoup pour ces infos et aussi à ceux qui ont répondu à l'article. Moi, j'enseigne la traduction spécialisée (du français en anglais) et nous avons pu profiter de l'article ici pour travailler le vocabulaire et les explications de la thérapie génique, donc merci! |
|
par lili
il y a 4 années
|
|
|
|
je voudrai avoir des renseignements sur les thérapies génétiques pour la bioéthique. je dois faire un exposé qui s'intiluse bioéthique : les thérapies génétiques. merci |
|
par aline
il y a 5 années
|
|
|
|
je travaille sur la thérapie génique pour les TPE. j'y trouve pas mal d'information mais je ne pense pas que ca me suffit. alors ca sera bon d'acceuillir plus d'information sur mon sujet, et il ya une question que j'ai bien cherché mais j'ai pas trouver de réponse : "mourrons - nous à cause de nos gènes?? " j'aimerai bien recevoir votre aide sur mon e_mail(nouna_2_79@hotmail.com) |
|
par aline
il y a 5 années
|
|
|
|
je travaille sur la thérapie génique pour les TPE. j'y trouve pas mal d'information mais je ne pense pas que ca me suffit. alors ca sera bon d'acceuillir plus d'information sur mon sujet, et il ya une question que j'ai bien cherché mais j'ai pas trouver de réponse : "mourrons - nous à cause de nos gènes?? " j'aimerai bien recevoir votre aide sur mon e_mail. |
|
par robin
il y a 5 années
|
|
|
|
je travaille sur la therapie génique pour les TPE et j'aimerais pouvoir prendre contact avec un patient qui aurait subit un traitement avec la thérapie genique pour avoir un témoignage pour mon dossier. |
|
par Clem
il y a 5 années
|
|
|
|
Je réalise un travail de fin d'étude sur la thérapie génétique au niveau de la bioéthique. Bien que j'en sois toujours au stade des recherches, je souhaite faire part de mon avis. |
|
par faissal
il y a 6 années
|
|
|
|
Je prépare un éxposée sur la thérapie génique ;ADN comme médicament et je profite pas mal d'information à cette article qui présente gros au modo l'idée général de cette technique |
|
par Marjolaine Bertrand (RED2040)
il y a 6 années
|
|
|
|
Selon moi, la science a malheureusement ses limites. Au risque de paraître illuminée ou simplement candide aux yeux des scientifiques rationnels qui ont besoin de preuves pour croire et qui voient une solution à tout, je crois que les mystères du corps humain dépassent les capacités de l'intelligence humaine. Mais comme l'homme tente tout de même de pousser les frontières de ses connaissances de plus en plus loin, je suis d'accord avec les propos de Mélissa, l'être humain devrait commencer par mieux déchiffrer certaines maladies comme le SIDA, le cancer ou les maladies héréditaires avant d'avoir la prétention de pouvoir les guérir par la thérapie génétique. Il devrait aussi comprendre et anticiper ces divers procédés de thérapie génétique beaucoup plus qu'il ne le fait déjà. Qui peut prévoir les résultats de tels tentatives ? Comment peut-on être certain que ces techniques sophistiquées ne créeront pas de nouveaux problèmes de santé à ceux qui y auront recours comme à ses enfants-bulle qui développèrent possiblement une leucémie ou un cancer suite à ces thérapies ? Pourrait-il y avoir des conséquences que nous n'avons pas imaginé ? Le développement de nouvelles maladies dû à ces transformations des gènes, par exemple. L'expression ne nous dit-elle pas : qui s'y frottte, s'y pique… |
|
par Mélissa Perrault
il y a 6 années
|
|
|
|
Malgré ma faible connaissance sur le sujet, je pense « que la thérapie génique est une technique révolutionnaire et prometteuse qui n'est tout simplement pas encore au point». Par contre, j'espère que les recherches sur la thérapie génétique se feront avec prudence et sagesse, puisqu'encore une fois, l'homme joue avec la nature, et surtout contre elle. Je me demande si on ne devrait pas commencer par comprendre parfaitment bien des maladies comme la fibrose kystique, l'hémophilie, les cancers et le sida avant d'essayer de les modifier génétiquement...Mais peut-être que la science se croit déjà prête à manipuler ces maladies incurables... |
Merci pour cette article il explique trés bien la thérapie génique, mais la question qui me vient et a la quel je ne trouve pas de réponse, c'est comment le gene s'intègre dans le genome du patient?
je vous remercie de me répondre,