Les personnes atteintes de la maladie de Stargardt ont raison de garder espoir. En effet, en novembre 2010, la société Advanced Cell Technology (ACT) recevait l’autorisation de la Food and Drug Administration d’aller de l’avant pour entreprendre la phase 1 d’essais cliniques utilisant des cellules souches embryonnaires humaines dans le but de traiter la maladie de Stargardt.

Décrite en 1909 par Karl Stargardt, cette affection génétique de l’œil se présente chez les enfants âgés de sept et vingt ans. Elle se caractérise par la dégénérescence de la macula (région centrale de la rétine) qui entraîne progressivement une perte de vision irréversible. Toutefois, les personnes atteintes gardent leur vision périphérique et peuvent se déplacer normalement. Pour le moment, il n’existe aucun traitement pour cette maladie.

En 2009, lors d’études précliniques, les chercheurs de l’ACT ont d’abord conduit leurs recherches sur des animaux atteints de cette maladie. Ils leur ont injecté dans les yeux des cellules de l’épithélium pigmentaire (ces cellules meurent rapidement au début de la maladie de Stargardt) dérivées de cellules souches embryonnaires. Les cellules de l’épithélium pigmentaire assurent l’irrigation des photorécepteurs. Ces derniers captent la lumière et la transforment en influx nerveux. Lorsque les cellules d’épithélium pigmentaire cessent de jouer le rôle, les photorécepteurs meurent aussi et une perte de vision s’ensuit. Les résultats de ces études se sont révélés particulièrement encourageants. Particulièrement dans les études testées sur les rats, leur vision s’est améliorée de façon remarquable et ils n’ont subi aucun effet indésirable.

Au printemps 2011, douze personnes participeront à la première phase de cet essai clinique. On leur injectera dans les yeux entre 50,000 et 200,000 cellules d’épithélium pigmentaire. Les chercheurs souhaitent voir des améliorations de la vision des participants dans les six mois suivant l’essai clinique. Par ailleurs, il sera facile de suivre l’évolution de ces nouvelles cellules à l’intérieur des yeux à l’aide d’un microscope. Les chercheurs pourront même les retirer si des effets indésirables se présentent

De plus, en janvier 2011, l’ACT recevait également l’autorisation de la FDA d’entreprendre un deuxième essai clinique utilisant des cellules souches embryonnaires pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge. Une maladie qui touche près de 30 millions de personnes dans le monde. L’étude devrait avoir lieu d’ici les prochains mois.

Sophie T.

Ce billet a été écrit dans le cadre d'un travail d'équipe pour le cours RED2301 - Problèmes de vulgarisation, donné par Pascal Lapointe, à l'Université de Montréal à la session d'hiver 2011.