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De mal en pis pour la thérapie génique
(Agence Science-Presse) - Après 20
ans d'efforts, la thérapie génique n'a pas
encore fait la preuve de son efficacité, et elle
n'est pas sur le point de la faire. Une équipe
française qui, en 2000, avait fait la une des journaux
pour avoir soigné des enfants dépourvus
de système immunitaire, vient d'annoncer qu'elle
interrompt ses essais pour une durée indéterminée.
L’un des huit enfants traités depuis 1999
développe une sorte de leucémie, sans doute
liée à la thérapie génique
qu’il poursuivait à l’hôpital Necker,
à Paris, et a dû subir une chimiothérapie.
Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo
se promettaient de guérir les enfants connus sous
le nom de " bébés bulles ":
une déficience génétique les fait
naître sans système immunitaire, ce qui les
rend vulnérables à toutes les bactéries
et virus, d'où l'obligation de vivre dans cette
bulle aseptisée. En septembre 1999, ces chercheurs
avaient réussi à intégrer dans le
génome de huit enfants un gène chargé
de fabriquer des cellules immunitaires. En 2000, les enfants
quittaient leurs fameuses bulles tandis que l’équipe
annonçait le succès de sa thérapie.
Le printemps dernier toutefois, les scientifiques
ont constaté une augmentation d’un certain
type de lymphocytes T chez l’un des enfants, âgé
de trois ans. Une bonne nouvelle a priori, puisque les
lymphocytes T font partie des cellules immunitaires dont
était dépourvu auparavant cet enfant. Mais
au cours de l’été, ses lymphocytes
se sont mis à proliférer de façon
incontrôlée, comme si la thérapie
génique avait trop bien fonctionné et que
le gène chargé de fabriquer ces cellules
immunitaires n’arrivait pas à se désactiver…
L’hypothèse la plus probable,
décrite par la revue américaine Science,
est que le gène de remplacement se soit introduit
au beau milieu d’une zone génétique
impliquée dans l’apparition des leucémies.
L’accident est-il rarissime ou bien les chercheurs
ont-ils sous-estimé les risques inhérents
à la thérapie génique? " Nous
pensions que le risque de provoquer une prolifération
cellulaire existait, mais
croyions qu’il était presque théorique "
a indiqué Alain Fischer au quotidien Le Monde.
Selon le chercheur, cette situation n’avait jamais
été observée lors d’autres essais
pratiqués en France et aux Etats-Unis.
Une équipe internationale, composée
de chercheurs allemands, américains et français
a été chargée de quantifier le risque
réel. L’enquête devrait durer plusieurs
mois.
