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(Agence Science-Presse) - De quoi faire perdre ses dernières illusions. Un deuxième enfant soigné par la thérapie génique en France vient d'apprendre qu'il était atteint de leucémie. Et ce, avec ce traitement qui, jusqu'à récemment, était pourtant considéré comme le plus prometteur parmi toutes les expériences de thérapies géniques menées dans le monde depuis 15 ans.

Si le premier cas, en septembre (voir Le naufrage de la thérapie génique), avait suscité l'expectative de l'autre côté de l'océan, cette fois, l'Administration américaine des aliments et drogues (FDA) n'a pas attendu, et a ordonné la suspension immédiate des thérapies géniques, en attendant que l'on en sache plus.

Ces deux enfants sont traités à l'Hôpital Necker pour enfants malades, à Paris. En tout, dix enfants sont ainsi traités, tous souffrant d'une déficience majeure du système immunitaire qui les oblige à vivre dans un environnement stérile -d'où le surnom de "enfant-bulle". Le traitement consiste, en gros, à utiliser un rétrovirus pour "transporter" dans le corps de l'enfant les gènes censés servir de traitement: ces gènes ciblent en fait des cellules précises, dans l'espoir de réactiver le système immunitaire.

Et ça semblait marcher: jamais auparavant des traitements de thérapie génique n'avaient entraîné des résultats aussi encourageants. Le système immunitaire de plusieurs des enfants s'était effectivement en partie réactivé.

Et puis, en septembre, était tombée la mauvaise nouvelle: l'un des enfants s'était mis à produire trop de cellules immunitaires dans son sang. Une croissance incontrôlée: un signe de cancer du sang, ou leucémie, qui avait pu être traitée à temps. Mais non sans souligner de sérieuses questions sur la fiabilité de la thérapie: était-elle en cause, ou ce garçon venait-il d'une famille à risque de développer la leucémie? Le second cas, découvert peu avant Noël et signalé publiquement à la mi-janvier, vient d'éliminer les derniers doutes.

Quatre autres enfants ont subi un traitement similaire en Grande-Bretagne, et d'autres étaient en cours aux États-Unis, en même temps qu'y sont en cours d'autres cas de thérapies géniques (une trentaine en tout, selon le New Scientist), qui, eux, ont encore moins fait leurs preuves que la stratégie de l'Hôpital Necker. Ce dernier événement pourrait donc avoir un impact dévastateur sur la thérapie génique, elle qui, en dépit de nombreux espoirs, n'a encore jamais réussi à démontrer qu'elle était le traitement révolutionnaire que d'aucuns proclament. L'univers de la génétique garde encore bien des secrets...

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