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(Agence Science-Presse) - La thérapie génique a subi il y a deux ans le pire camouflet de sa brève histoire. Et les critiques n'ont pas manqué de souligner qu'après 15 ans, elle n'a toujours pas démontré qu'elle mérite toute l'attention et tous les budgets qu'on lui insuffle. Mais voilà que ses promoteurs reviennent à la charge avec un espoir de guérison de la maladie de Huntington chez des souris.

L'idée derrière la thérapie génique, c'est l'insertion d'un gène sain pour remplacer un gène malade ou manquant. Or, plusieurs maladies dégénératives, comme la maladie de Huntington, sont causées par le dysfonctionnement d'un ou de plusieurs gènes, qui se mettent par exemple, à produire dans le cerveau une trop grande quantité d'une certaine protéine. Beverley Davidson et ses collègues de l'Université de l'Iowa ont donc décidé de tester cette théorie en injectant à des souris souffrant d'une maladie neurodégénérative un gène (le gène voyage dans un virus) dont la production de protéines devait, en théorie, éliminer du cerveau les poches de tissus malades.

Et c'est ce qui s'est passé, ont-elles annoncé lors du congrès de la Société américaine pour la thérapie génique, à Minneapolis. Les souris ont pris du mieux. Ce serait, selon ces chercheurs, la première fois que la thérapie génique est utilisée pour guérir ce qu'on appelle un trouble cérébral progressif dominant –hérité d'un seul parent. Cela signifie qu'elles ont dû bloquer le travail d'un gène défectueux, ce qui était d'emblée plus difficile que de prendre la place d'un gène manquant.

Les essais cliniques sur des humains? Beverley Davidson aimerait bien. Rendez-vous au prochain congrès de la Société américaine pour la thérapie génique, qui a tout intérêt à avoir des bonnes nouvelles à annoncer...

• Pour en savoir plus sur la thérapie génique et ses déboires, lisez:
  Le naufrage de la thérapie génique (octobre 2002)

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