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Enfin un succès pour la thérapie
génique?
(ASP) - Après 10 années d'échecs, et
après avoir vécu une année 1999 jalonnée
par la controverse, la
thérapie génique aurait-elle enfin sauvé
une vie? C'est en tout cas ce qu'affirment des chercheurs
français, tandis que les parents de deux bambins remercient
le ciel.
La thérapie génique consiste à combattre
un mal héréditaire en combattant le gène
coupable. Dans cette optique, deux enfants, à l'époque
âgés de 8 et 11 mois, ont reçu du nouveau
"matériel génétique" pour combattre
une maladie potentiellement mortelle, appelée Scid (déficit
immunitaire combiné, ou, en anglais, Severe Combined Immunodeficiency),
qui se caractérise par un mauvais fonctionnement du système
immunitaire. Résultat de ce mauvais fonctionnement: le
patient est vulnérable à une foule d'infections
mineures, du rhume jusqu'à la varicelle. Les enfants qui
en sont atteints sont obligés de vivre dans des environnements
stériles, qui leur valent le surnom "d'enfants-bulles".
Ils meurent souvent avant l'âge d'un an.
D'ordinaire,
on tente de les traiter par des transplantations de moelle osseuse.
Dans le cas de ces deux enfants, les chercheurs de l'Hôpital
Necker de Paris ont commencé par prélever chez
eux un peu de moelle osseuse pour en extraire quelques cellules-souches
: c'est-à-dire des cellules qui ne se sont pas encore
spécialisées, qu'on croyait jusqu'à tout
récemment n'exister que chez les embryons âgés
de quelques heures, mais qu'on a découverts en 1999 dans
la moelle osseuse. Les chercheurs ont injecté pendant
trois jours un virus contenant le gène "réparateur"
à ces cellules-souches, puis ont réinjecté
ces cellules à leurs patients. Quinze jours plus tard,
l'équipe détectait de nouvelles cellules contenant
la version "correcte" du gène. Dix
mois plus tard, l'état de santé des jeunes
patients est, selon l'article que publie l'équipe dans
Science, comparable à celui d'enfants du même
âge. Ils ne vivent plus dans des bulles stériles,
mais à la maison, avec leurs parents. Un troisième
patient, actuellement en traitement, connaîtrait une amélioration
de son état de santé, quatre mois après
le traitement.
Idéalement, ajoute-t-on dans Science, les patients
devraient être suivis de près par un médecin
jusqu'à la fin de leurs jours, afin de s'assurer du succès
à long terme d'un traitement aussi expérimental.
Mais d'ores et déjà, les partisans de la thérapie
génique se sont jetés sur cette nouvelle qui leur
permet de souffler un peu, après l'avalanche de mauvaises
nouvelles en provenance des Etats-Unis depuis l'automne dernier
(voir notre manchette).
Ce succès constitue-t-il une exception? En d'autres
termes, s'agit-il de la maladie elle-même qui était
plus propice à la thérapie génique? Plusieurs
croient que oui, mais
on ne le saura pas avant des années. Déjà
toutefois, les promoteurs -Science
ouvre ses pages à l'un d'eux- rappellent que toute
nouveauté médicale met du temps à se développer.
Ils ne voient donc rien d'anormal aux 10 dernières années
d'échecs... mais passent discrètement sur le cas
américain, où des chercheurs ont, l'an dernier,
carrément retardé la publication de données
et tourné les coins un peu rond.
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