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Le 14 mars 2005


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La thérapie génique est-elle fiable?

(Agence Science-Presse) - La thérapie génique est en train de devenir le cauchemar des chercheurs. Après deux décennies de travaux sans percées significatives au plan médical, un nouvel enfant traité vient d'être diagnostiqué souffrant d'une leucémie... tandis qu'une autre équipe s'apprête à reprendre les tests sur d'autres enfants.

Suite à deux premiers cas de leucémie survenus en 2002 à l'Hôpital Necker de Paris, France, les tests menés ailleurs, dont en Grande-Bretagne, en Italie et aux Etats-Unis, avaient été temporairement suspendus (lire Le naufrage de la thérapie génique). Ils ont repris en Grande-Bretagne et voilà qu'ils vont reprendre aux États-Unis, où le comité aviseur vient de recommander que soient reprises les thérapies géniques expérimentales sur des enfants souffrant d'une variante du trouble sévère d'immunodéficience (il s'agit des enfants-bulles, ceux dont le système immunitaire s'est effondré, les obligeant à vivre dans une "bulle" aseptisée).

Le comité a conclu que le risque de leucémie auquel ont été exposés les trois jeunes Français est spécifique à une variante précise de ce trouble sévère du système immunitaire, et pas aux autres variantes.

L'Hôpital Necker pour enfants a traité neuf enfants-bulles. On croyait à l'origine à un succès complet –en fait, il s'agissait du premier succès médical attribué à la thérapie génique, thérapie encore hautement expérimentale qui consiste à remplacer un gène défectueux par un gène "sain" (le gène "sain" est "livré" par un virus inoffensif). Et puis, deux cas de leucémie sont apparus en 2002 –l'un des enfants est mort depuis. Un troisième cas est apparu en janvier dernier.

Le chercheur principal derrière cette thérapie génique, Alain Fischer, a interrompu les expériences et affirmé qu'il ne les reprendrait pas tant qu'une nouvelle méthode n'aurait pas été conçue pour la "livraison" du gène sain. Le comité américain a plutôt conclu que ce n'était pas la méthode d'administration qui était en cause, mais le type de maladie. Opinion partagée par l'équipe britannique qui continue d'expérimenter la thérapie génique sur des enfants souffrant d'une variante du trouble d'effondrement du système immunitaire, précisément la variante (ada-SCID) à laquelle veulent justement s'attaquer les Américains. Les Britanniques viennent d'annoncer un tout premier succès chez un garçon de 4 ans.

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