
Le 14 mars 2005

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La thérapie génique est-elle fiable?
(Agence Science-Presse) - La thérapie
génique est en train de devenir le cauchemar des
chercheurs. Après deux décennies de travaux
sans percées significatives au plan médical,
un nouvel enfant traité vient d'être diagnostiqué
souffrant d'une leucémie... tandis qu'une autre équipe
s'apprête à reprendre les tests sur d'autres
enfants.
Suite à deux premiers cas de leucémie
survenus en 2002 à l'Hôpital Necker de Paris,
France, les tests menés ailleurs, dont en Grande-Bretagne,
en Italie et aux Etats-Unis, avaient été temporairement
suspendus (lire Le naufrage
de la thérapie génique). Ils ont repris
en Grande-Bretagne et voilà qu'ils vont reprendre
aux États-Unis, où le comité aviseur
vient de recommander que soient reprises les thérapies
géniques expérimentales sur des enfants souffrant
d'une variante du trouble sévère d'immunodéficience
(il s'agit des enfants-bulles, ceux dont le système
immunitaire s'est effondré, les obligeant à
vivre dans une "bulle" aseptisée).
Le comité a conclu que le risque de
leucémie auquel ont été exposés
les trois jeunes Français est spécifique à
une variante précise de ce trouble sévère
du système immunitaire, et pas aux autres variantes.
L'Hôpital Necker pour enfants a traité
neuf enfants-bulles. On croyait à l'origine à
un succès complet en fait, il s'agissait du
premier succès médical attribué à
la thérapie génique, thérapie encore
hautement expérimentale qui consiste à remplacer
un gène défectueux par un gène "sain"
(le gène "sain" est "livré" par un virus inoffensif).
Et puis, deux cas de leucémie sont apparus en 2002
l'un des enfants est mort depuis. Un troisième
cas est apparu en janvier dernier.
Le chercheur principal derrière cette
thérapie génique, Alain Fischer, a interrompu
les expériences et affirmé qu'il ne les reprendrait
pas tant qu'une nouvelle méthode n'aurait pas été
conçue pour la "livraison" du gène sain. Le
comité américain a plutôt conclu que
ce n'était pas la méthode d'administration
qui était en cause, mais le type de maladie. Opinion
partagée par l'équipe britannique qui continue
d'expérimenter la thérapie génique
sur des enfants souffrant d'une variante du trouble d'effondrement
du système immunitaire, précisément
la variante (ada-SCID) à laquelle veulent justement
s'attaquer les Américains. Les
Britanniques viennent d'annoncer un tout premier succès
chez un garçon de 4 ans.
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