La Food and Drug Administration (FDA), soit l’entité américaine régissant les produits alimentaires et pharmaceutiques, vient de changer les règles du jeu en ce qui concerne les médicaments pour maladies graves, par la désignation d’un médicament orphelin. Par exemple, les travaux réalisés par le CUSM sur l’utilisation du médicament fenretinide pour le traitement d'infections pulmonaires causées par le bacille pyocyanique (pseudomonas æruginosa) chez les patients atteints de fibrose kystique ont ainsi pu être validés par la FDA.