La maladie en question, l’acidémie propionique, fait l’objet de ce traitement chez 16 personnes, dont cinq depuis plus d’un an. C’est donc une étude qui en est encore à ses premiers pas. La raison pour laquelle plusieurs experts en parlent est qu’en général, un médicament ne peut pas « cibler » avec précision un organe: il peut « s’attacher » ailleurs et c’est souvent de là que proviennent les effets secondaires. Certains médicaments qui prennent la forme de plus grosses molécules, comme des protéines, sont plus précis, mais plus coûteux à fabriquer.

L’acidémie propionique est causée par des mutations qui ont pour conséquence qu’une enzyme ne peut plus décomposer certains composants des protéines, empêchant des cellules du foie de faire leur travail. Des déchets s’accumulent dans le sang, endommageant des organes, dont le cœur. En théorie, un régime alimentaire strict peut réduire les risques, mais sans garantie.

Si le vaccin à ARNm a été considéré comme une option, c’est parce que la fonction de l’ARNm (ARN messager) est de transmettre aux cellules les instructions pour fabriquer des protéines. Et pour cela, l’ARN s’introduit dans la cellule, une chose que les plus grosses molécules ne peuvent pas faire.

Plus fondamentalement, injecter une « recette » à notre corps pour fabriquer lui-même des protéines, plutôt que d’injecter un virus ou ses protéines, est médicalement alléchant, puisque ça peut s’appliquer aussi bien à la lutte contre des maladies infectieuses qu’à la lutte contre certains cancers. En plus du fait que de fabriquer une protéine en laboratoire est un défi : une protéine est comme un long ruban qui aurait été plié et enroulé un très grand nombre de fois, et dont l’efficacité dépendra de la façon dont il s’arrimera au bon endroit. « Le gros espoir, résumait un article du New Scientist en octobre 2021, est que, si nous pouvons utiliser l’ARNm pour transférer à nos corps l’étape de fabrication médicale, nous puissions produire le même traitement à une fraction du prix —et en produire plus vite de nouveaux. »

Il reste néanmoins plusieurs étapes avant de pouvoir prétendre que ce type de vaccin pourrait traiter une longue liste de pathologies. Les cellules du foie sont traditionnellement plus faciles à pénétrer que celles d’autres organes, note la professeure en génie biomédical Anna Blakney, invitée à commenter ces résultats préliminaires annoncés le 19 mai par la compagnie Moderna.