La leucovorine est ce médicament qui avait été vanté en septembre dernier, lors d’une conférence de presse tenue à la Maison-Blanche, comme un traitement pour « des centaines de milliers d’enfants » autistes. Mais la FDA a remis les pendules à l’heure par rapport aux déclarations enthousiastes, se contentant de cibler un problème cérébral rare, le déficit cérébral en folates, contre lequel on peut présenter des données plus solides. 

Le problème cérébral en question est le résultat d’une mutation qui limite la transmission au cerveau de folates, une forme de vitamine B. De faibles niveaux de folates dans le cerveau affectent le développement de celui-ci, ce qui se traduit par des retards de développement, des troubles de mouvement et des crise d’épilepsie. Certains des symptômes sont comparables à ceux de l’autisme: c’est la raison pour laquelle des chercheurs ont investigué cette piste dans le passé —et que certains parents avaient demandé ce médicament avant 2025.

La FDA estime que la forme génétique de ce déficit se produit chez une personne sur un million, ce qui se traduirait en ce moment par environ 70 enfants aux États-Unis, plutôt que « des centaines de milliers ». 

Dans son communiqué du 10 mars, la FDA se justifie en pointant qu’une étude qui soutenait l’usage de ce médicament a été rétractée plus tôt cette année.

En septembre 2025, le fait qu’il s’agisse d’un médicament soudainement promu par le directeur de la FDA, Martin Makary, et de surcroît dans le cadre d’une conférence de presse à la Maison-Blanche, avait posé la question du message confus que cela envoyait aux parents. Les scientifiques n’avaient alors aucune idée du dosage qu’il faudrait donner, ni s’il faudrait ingérer ou injecter le médicament. Et on ne savait pas grand-chose de sa nocivité chez les enfants. 

L’Académie américaine des pédiatres n’en recommande pas l’usage pour les enfants autistes, incluant ceux souffrant de cette condition cérébrale. Des groupes comme la Fondation science autisme ont également recommandé la prudence aux parents. Mais dans un article qui vient de paraître dans la revue médicale The Lancet, deux chercheurs en santé publique écrivent que les prescriptions de leucovorine pour les enfants de 5 à 17 ans ont bondi de 71% dans les semaines suivant la conférence de presse, et étaient toujours aussi élevées trois mois plus tard. En comparaison, le tylenol, dont l’usage pour les femmes enceintes avait été déconseillé pendant la même conférence de presse, a vu son usage, chez les femmes enceintes admises aux urgences, décroître de 20% dans les trois premières semaines, avant de revenir à la normale.

Ces résultats, poursuivent les deux chercheurs, « montrent le pouvoir apparent qu'ont des figures publiques d’autorité, pour entraîner des changements soudains dans les pratiques de soins de santé ». Dans ce cas-ci, « aucune nouvelle donnée n’a été présentée et pourtant, des changements d’usage immédiats ont été observés ».