La plus grande « précision » vient d’un nouvel outil appelé l’édition de base, qui permet d’aller plus loin que l’outil CRISPR —qui est, dans les faits, un ensemble de molécules, peu coûteux et facile à utiliser. Déjà, CRISPR représentait depuis 2012 un énorme pas en avant dans la capacité à « couper » ou « déplacer » avec précision des segments d’un matériel  génétique. Il a été abondamment utilisé sur des plantes et des animaux. Un premier essai clinique sur des humains, ciblant une maladie très précise (l’anémie falciforme ou en anglais, sickle cell disease), a été approuvé aux États-Unis en 2023.

Mais le « ciseau génétique », comme on a appelé CRISPR, n’était pas exempt d’erreurs, et c’est là que « l’édition de base » pourrait le supplanter. Selon une recherche prépubliée sur le serveur bioRxiv le 1er juin —ce qui veut dire qu’elle n’a pas encore été révisée par d’autres experts— les chercheurs auraient été capables de remplacer des « lettres génétiques » individuelles et non pas des séquences. 

On fait référence ici aux quatre « lettres » de l’alphabet génétique (A, C, T et G) qui, mises bout à bout, composent le code génétique de tout ce qui vit sur Terre: A pour Adénine, C pour Cytosine, G pour Guanine, T pour Thymine.

Le génome humain est fait de 3 milliards de ces lettres, et c’est au niveau de ces lettres que CRISPR était réputé pour commettre des erreurs. Dans certaines cellules, CRISPR échouait à trouver sa cible dans l’ADN, ou coupait les mauvais éléments.

C’est l’auteur principal de la recherche, le généticien Dieter Egli, de l’Université  Columbia, qui en a appelé à une conversation publique, rapporte le New York Times. « En tant que scientifique, vous pouvez fournir les données pour une discussion, mais c’est essentiellement là que vous vous arrêtez et laissez les autres prendre la suite ». En entrevue, il insiste pour apporter des bémols : « nous ne disons pas que ceci va être utilisé demain en clinique » et il reste du chemin à faire pour valider ces résultats.

Les pour et les contre face à cette recherche n’ont rien d’inédit : ce sont les mêmes depuis qu’on évoque la possibilité d’altérer nos gènes avant la naissance —une perspective qui semblait lointaine il y a une décennie, mais qui donne l’impression de se rapprocher de plus en plus. 

D’un côté, ceux pour qui ces travaux permettront de contrecarrer des mutations qui auraient plus tard entraîné des maladies. De l’autre côté, ceux pour qui ces travaux pourraient conduire à créer des embryons porteurs de traits choisis à l’avance —comme une capacité athlétique supérieure.

Ces préoccupations n’avaient pas empêché un chercheur chinois d’utiliser CRISPR en 2018 pour altérer le génome d’embryons dans le but de leur donner une résistance au virus responsable du sida. Son travail avait été universellement dénoncé et il avait été condamné à trois ans de prison. Trois bébés en bonne santé seraient nés, mais leur statut n’a pas été vérifié par des recherches indépendantes.  

La méthode dite d’édition de base remonte quant à elle à 2016. Mise au point par le généticien David Liu et ses collègues de l’Université Harvard, elle est une simple combinaison de l’une des molécules composant CRISPR avec d’autres composés. Elle s’est avérée supérieure au CRISPR « original », et a servi en 2025 à guérir un bébé d’une maladie génétique potentiellement mortelle. Mais elle n’avait encore jamais été expérimentée sur des embryons humains.

L’expérience rapportée le 1er juin a consisté à altérer deux gènes, dans le but d’atténuer les risques d’une dysfonction qui augmente le risque de maladies cardiaques. Le travail a été effectué sur des embryons composés de seulement deux cellules, et qui n’étaient pas viables.

Les résultats sont « en phase » avec les expériences précédentes sur l’édition de base, commente le généticien Fyodor Urnov, de l’Université de Californie, qui n’a pas participé à cette recherche. Mais les possibilités que cela ouvre sont « nouvelles et risquées ». En comparaison, dit-il, dans la fertilisation in vitro, les embryons sont testés à la recherche d’anomalies génétiques. « Ce qui fait plus de sens que de s’en remettre à une nouvelle technique, avec autant de questions ouvertes. »