Une vague d’enthousiasme déferle en science depuis l’annonce par le président Obama de la levée des restrictions sur le financement de la recherche sur les cellules souches. Mais pour James M. Wilson, de l’Université de Pennsylvanie, qui a jadis vécu une autre vague d’enthousiasme, c’est d’une leçon d’histoire dont ont besoin tous ceux qui voient déjà des remèdes-miracles.

C’est dans l’édition du 8 mai de la revue Science que le chercheur spécialiste de la thérapie génique lance son avertissement : des erreurs ont été commises par le passé avec la thérapie génique, un traitement expérimental qui était lui aussi porteur de grands espoirs. Il met particulièrement en garde contre le danger de passer trop vite aux essais cliniques.

Cette «leçon» que M. Wilson veut partager a été apprise à la dure, dans son propre laboratoire. En 1999, Jesse Gelsinger, un jeune homme de 18 ans qui s’était porté volontaire pour une étude clinique, est décédé d’une réaction immunitaire fatale suite à l’injection de trillions de virus du rhume inactivés. Cette mort a été l’amorce d’une série d’événements qui ont mené à un déclin du financement de la thérapie génique ainsi qu’à une perte de l’appui du public. Le chercheur a admis par la suite que les techniques utilisées n’étaient pas adéquates.

Pourtant, il y avait eu des avertissements. Déjà en 1995, un rapport écrit par deux chercheurs du National Institute of Health (NIH) indiquait que le niveau de compréhension des mécanismes de base de la thérapie génique n’était pas suffisant pour mener à bien des études cliniques sur des humains.

Les conclusions de ce rapport du NIH sont toujours d’actualité, explique M. Wilson. « Les forces sociales et économiques qui ont poussé à une explosion dans la quantité d’essais cliniques pour la thérapie génique sont aussi présentes dans le domaine de la recherche sur les cellules souches embryonnaires » : des modèles théoriques simplistes, du financement sans promesses de résultats, des légions de patients qui espèrent un traitement miraculeux ainsi que l’enthousiasme débridé de certains scientifiques. Autant de facteurs qui peuvent causer une «hyper-accélération» du transfert de la recherche vers les essais cliniques.

Le docteur Wilson l’avoue lui-même, il est difficile de ne pas être entraîné par l’enthousiasme. En ce sens, la lettre du chercheur au magazine Science constitue son mea culpa suite à la mort de Jesse Gelsinger. Dans une entrevue au quotidien de sa ville, le Philadelphia Inquirer, il admet que les conclusions de l’enquête du gouvernement fédéral suite au décès du jeune homme étaient justes : des effets secondaires non rapportés aux autorités, la mort d’animaux de laboratoires et les liens financiers de James M. Wilson avec une compagnie ayant des intérêts dans la thérapie génique, tout cela aurait dû être révélé aux participants de l’étude.

Bref, comme le rappelle M. Wilson, personne n’est servi si on outrepasse la recherche fondamentale et les essais sur les animaux, car ils sont préalables à des essais cliniques concluants. Le chercheur travaille toujours sur la thérapie génique, dans son laboratoire de l’Université de Pennsylvanie.

Paul-André Gilbert