Déjà, les premiers essais chez les 12 à 35 ans pour traiter l’anémie falciforme (ou drépanocytose, l’une des maladies génétiques les plus répandues) et la bêta-thalassémie, ont été qualifiés de prometteurs. Toutes deux sont des anomalies génétiques de l’hémoglobine qui se traduisent par une production inadéquate, ou insuffisante. Les symptômes sont nombreux et incluent l’anémie et une plus grande sensibilité aux infections. Certains peuvent être traités par une transplantation de moelle osseuse.

En théorie, altérer les gènes fautifs serait la solution, une intervention qui n’est devenue envisageable que lorsque CRISPR est devenu réalité et qu’on a vu, dans les années 2010, s’accumuler les percées chez des animaux. Dans ce cas-ci, il s’agit de remplacer, chez le patient, ses cellules sanguines « défectueuses » par ses propres cellules sanguines « altérées génétiquement ».

Pour la première fois, on envisage donc de pouvoir modifier ces gènes chez des enfants, et d’avoir potentiellement un impact sur leur développement. Il reste toutefois du chemin à faire: les résultats « prometteurs » des essais cliniques sur les 12-35 ans, dévoilés le 12 juin, ne sont que ceux dits de phase 2 —sur un groupe limité de gens, en l’occurrence 75 personnes. Les tout premiers essais avaient commencé en 2019.

Si les résultats prometteurs se confirment, il faudra donc des années avant d’espérer voir le traitement utilisé à grande échelle, et c’est sans compter les effets secondaires encore mal compris, le personnel spécialisé qu’il faudra former.